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药闻|AI“撕开”突破口 药物研如何摆脱“10年研发、10亿投入”困境?

2025-11-03 14:07:28 来源:新华财经

药闻|AI“撕开”突破口 药物研如何摆脱“10年研发、10亿投入”困境?

新华财经上海11月3日电(记者杜康)当传统医药行业还深陷“十年研发、十亿元投入”的高难度困境时,人工智能(AI)以颠覆性之势开辟出一条新路径,重塑了行业的效率与能力边界。

和铂医药的AI战略再度升级,不久前正式推出其由Hu - mAtrIx人工智能平台驱动的首个全人源AI HCAb模型——全人源重链抗体(HCAb)生成与筛选模型。与此同时,和铂医药发起成立了AI +生物医药生态圈联盟(以下简称“联盟”),首批成员涵盖孚腾资本、英矽智能、分子之心、阿惟络医疗科技等机构。从制药环节的单点突破迈向联盟式的“全链条”创新,AI将为行业带来怎样的想象空间呢?

AI不仅能降本增效,还可“化不可能为可能”

人工智能、大数据等新技术正以前所未有的速度革新药物研发模式,引领着医药行业的变革潮流。

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松表示:“在抗体药物研发中,AI能够辅助优化抗体的亲和力、特异性和稳定性,进而提升药物疗效并降低副作用。此外,AI技术还能助力我们开拓新的药物研发领域和靶点。像神经退行性疾病、罕见病等传统方法难以攻克的疾病,通过AI的分析与预测,我们有望发现新的治疗策略和药物分子,为这些疾病的治疗带来新的曙光。”

在和铂医药2025全球研发日上,记者了解到,AI已应用于药物研发的各个环节,从靶点发现、分子设计到临床试验。

分子之心创始人兼首席执行官许锦波称,在分子设计阶段,AI不仅能降低成本、提高效率,还能实现传统方式难以达成的目标。“例如一些功能蛋白设计,若采用传统计算工具,不仅耗时漫长,还可能无法完成。而AI让设计出高度复杂且自然界不存在的蛋白成为现实。”

英矽智能一款完全由AI发现和设计的药物已进入临床II期。英矽智能联席首席执行官兼首席科学官任峰介绍,目前AI已融入英矽智能研发的多个流程,包括靶标发现、小分子设计以及临床试验方案优化。

任峰以靶标发现为例说道:“感受最为深刻的是,AI能够助力我们开展极具原创性的工作。过去我们寻找靶点,通常是通过已发表的文献,查找蛋白或基因功能,再尝试将其与疾病关联起来。而AI的优势在于能够处理海量的病人多组学数据,并与健康人的数据进行差异对比,直接定位致病因素,找到携带突变基因,这种‘逆向’方式极大地提高了研发效率。”

临床试验阶段是药物研发流程中耗时最长、成本最高的环节。Evinova中国总经理张杰表示,AI在赋能临床开发平台方面已展现出巨大潜力。

“AI在进行患者画像(Patient Profile)与临床方案(Protocol)匹配时,准确率已超过80%,接近人类专家水平,这意味着AI能高效筛选出最合适的潜在患者。在加速患者招募方面,AI的介入可节省约40%的时间。”此外,他还表示,AI agent(人工智能体)在临床方案设计方面也已有诸多探索。

从绿皮火车到高铁,不能仅更换轨道和信号灯

记者了解到,早在此次联盟成立之前,和铂医药就已与相关企业在AI领域展开合作。例如,今年2月,和铂医药与英矽智能达成战略合作,共同推进AI赋能的抗体发现算法和应用开发。和铂医药拥有行业领先的技术平台、专有数据集以及丰富的抗体开发经验,英矽智能则在构建一体化AI驱动药物研发平台方面具备技术优势。

谈及成立AI联盟的原因,王劲松打了个比方:“从绿皮火车升级为高铁,并非仅仅更换轨道和信号灯就能实现。我们发现,多数公司仅在制药链条的某一部分深入挖掘AI应用,这无法充分发挥AI的全部价值。”

在王劲松看来,AI最大的潜在价值或许在于解决新药研发中极具挑战性的“转化预判”问题。

传统药物研发失败风险极高,细胞模型和动物模型等临床前数据与人体临床数据之间往往存在巨大差距,导致前期判断的有效性和安全性在人体中常常失效,这也是药物研发的痛点和风险所在。以动物模型为例,其与人类疾病的发生、发展机制以及药物反应等方面仍存在本质差异,动物的肿瘤微环境无法真实模拟人体情况。

业内人士表示,AI有望大幅提高新药研发中“转化预判”的准确率,能够在更早期预测分子的临床表现,让行业真正摆脱“十年研发、十亿元投入”的困境。当然,这需要足够的数据,并非某一个环节的数据,而是覆盖研发全链条的数据。这也是联盟成立的初衷——促进更多上下游数据的互通。

可以看到,联盟的首批机构中,既有药企,也有医院、科研院所。亚马逊云科技中国医疗及生命科学行业解决方案团队负责人姚亮表示:“大型制药公司、创新药企、科研院所所掌握的数据各不相同。医药公司主要拥有临床数据,创新药企可能有一些实验数据,院校或科研机构则更多是研发数据。如何推动多机构之间的数据打通,将是未来关注的重点问题。这些数据对于各机构而言都是关键资产,未来或许可通过隐私计算等技术打破数据壁垒。”




(文章来源:新华财经)


原标题:药闻|AI“撕开”突破口 药物研如何摆脱“10年研发、10亿投入”困境?

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