罕见病乃人类疾病谱里极易被忽视，却又极需协同攻克的“高地”，患者普遍面临“诊断难、用药难、支付难”这三重困境。日前，由北京融促康复医学研究中心主办，复星医药承办的首届“罕见病创新协同诊疗论坛”于北京和上海同步举办。

第一届罕见病创新协同诊疗论坛“让希望因罕而至 - 迈向新生”启动仪式。

本次论坛以“从此，迈向新生”为主题，聚焦I型神经纤维瘤病（NF1）与朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）等罕见肿瘤领域。30多位国内专家、研究者、临床医生、患者组织及企业力量齐聚，共同探讨本土创新药物研发、诊疗模式革新以及患者可及性路径，推动中国罕见病诊疗生态步入新阶段。

“破局与共生：打造医生、患者、企业协同诊疗模式”圆桌论坛。

作为论坛焦点之一，发布复星医药自主研发的1.1类创新药——芦沃美替尼片（复迈宁®）的临床成果及上市进展。2025年5月27日，国家药监局批准芦沃美替尼片两项适应症上市，分别用于：2岁及以上儿童及青少年NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）；成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤。这是中国首个且目前唯一获批上述适应症的国产原研MEK1/2抑制剂，填补相关罕见病治疗空白。芦沃美替尼作为高选择性MEK抑制剂，在NF1相关丛状神经纤维瘤和LCH治疗中展现突破性疗效。

复星医药全球研发中心首席医学官唐博謇博士分享。

罕见病之难，不止于“无药”，更在于“无人识”“无处治”。为此，本届论坛搭建跨界交流平台，提出“协同诊疗新生态”理念，推动医生、患者、企业等多方共建共享，探索从诊断、治疗到康复的完整路径。

论坛期间，来自血液科、神经内科、神经外科、儿科、整形外科等多学科专家围绕NF1与LCH的诊疗难点、前沿进展与多学科协作展开深入交流，推动诊疗标准化、规范化。

复星医药首席发展官徐润红博士分享。

作为本土医药企业，复星医药在罕见病领域持续投入，已布局慢性肉芽肿病、特发性肺动脉高压、NF1、LCH等多个罕见病领域。公司通过自主研发、合作引进等多种方式，构建多元化罕见病药物管线。在公益层面，复星医药积极参与国际罕见病日科普活动，支持患者组织开展疾病教育，推动社会对罕见病的认知与接纳，同时积极探索创新支付模式，联合商业保险与公益基金，为患者提供多层次保障。

罕见病不仅是医学挑战，更是社会共治行动。从“无药可医”到“有药可及”，从“单打独斗”到“协同共生”，本次论坛不仅展示中国在罕见病领域本土创新成果，也标志多方协作诊疗模式初步成型。

（文章来源：上观新闻）

原标题：首届罕见病创新协同诊疗论坛举行， 助力NF1与LCH患者“迈向新生”

郑重声明：信查查发布此内容旨在传播更多信息，与本站立场无关，不构成投资建议。据此操作，风险自担。